Ultomiris (ravulizumab) lançado na PNH

O que é o Ultomiris e para que é utilizado?

Ultomiris é um novo medicamento da Alexion usado para tratar pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN):

• em pacientes com hemólise, juntamente com um ou mais sintomas clínicos indicativos de alta atividade da doença
• em pacientes que estão clinicamente estáveis ​​após serem tratados com eculizumabe por pelo menos 6 meses.

Ultomiris contém o anticorpo monoclonal ravulizumab, que foi produzido em cultura de células de ovário de hamster chinês (CHO) usando tecnologia de DNA recombinante.

Como é usado o Ultomiris?

Ultomiris é administrado por perfusão intravenosa. Mais informações podem ser encontradas nas informações para profissionais de saúde.

dosagem

A dosagem de Ultomiris é baseada no peso corporal. As doses de manutenção são administradas com oito semanas de intervalo. A primeira dose de manutenção é iniciada 2 semanas após a dose inicial. Consulte as informações para profissionais de saúde para obter mais informações.

Grupos especiais de pacientes

Crianças e adolescentes

A segurança e eficácia de Ultomiris em crianças e adolescentes com menos de 18 anos de idade não foram estabelecidas. Nenhum dado está disponível.

Pacientes idosos

Nenhum ajuste de dose é recomendado para pacientes idosos. A experiência com ravulizumab nesta população de doentes ainda é limitada.

Disfunção renal

Nenhum ajuste de dose é recomendado em pacientes com insuficiência renal.

Disfunção hepática

A segurança e eficácia de ravulizumab não foram estudadas em pacientes com insuficiência hepática. No entanto, os dados farmacológicos sugerem que não é necessário ajuste da dose.

Como funciona o ravulizumab?

Ravulizumab é um anticorpo IgG2 / 4K monoclonal que se liga especificamente à proteína do complemento C5 e, assim, inibe sua clivagem em C5a (a anafilatoxina pró-inflamatória) e C5b (a subunidade iniciadora do complexo terminal do complemento [C5b-9]) e evita a formação de C5b-9. Ravulizumab mantém os componentes iniciais da ativação do complemento, que são essenciais para a opsonização de microrganismos e a eliminação (depuração) de complexos imunes.

Contra-indicações

• Hipersensibilidade ao ravulizumab ou a qualquer um dos outros ingredientes.
• Pacientes com infecção por Neisseria meningitidis não curada no início do estudo
• Pacientes sem vacinação atual contra Neisseria meningitidis, a menos que estejam recebendo profilaxia antibiótica adequada por até duas semanas após a vacinação

Efeitos colaterais do Ultomiris

O efeito colateral mais sério foi infecção meningocócica / sepse.

Efeitos colaterais muito comuns

• Dor de cabeça
• Infecção do trato respiratório superior
• Nasofaringite

efeitos colaterais frequentes

• Tontura
• Vômitos, náuseas, diarreia, dor abdominal, indigestão,
• Erupção cutânea, prurido
• Dor nas costas, artralgia, mialgia e espasmos musculares
• Febre, doença semelhante à gripe, fadiga, calafrios, astenia

Uma lista completa de todos os efeitos colaterais pode ser encontrada na informação para profissionais de saúde (4.8).

Interações

Não foram realizados estudos de interação medicamentosa farmacocinética com ravulizumab.

O tratamento crônico com imunoglobulina humana intravenosa (IVIg) pode prejudicar o mecanismo de reciclagem do receptor Fc neonatal endossômico (FcRn) de anticorpos monoclonais como ravulizumabe, reduzindo assim as concentrações séricas de ravulizumabe.

Situação do estudo Ultomiris

A segurança e a eficácia do ravulizumabe em pacientes com HPN foram investigadas em dois estudos de fase 3 abertos, randomizados e controlados com ativo:

• um estudo em pacientes adultos com HPN que não haviam sido tratados anteriormente com inibidores do complemento,
• um estudo em pacientes com HPN que estavam clinicamente estáveis ​​após serem tratados com eculizumabe por pelo menos 6 meses anteriores.

O Ultomiris demonstrou ser tão eficaz como o eculizumab em ambos os estudos na redução da degradação dos glóbulos vermelhos e na prevenção das transfusões necessárias em doentes com HPN. Consulte as informações para profissionais de saúde para obter mais informações.